當地時間6月30日，制藥公司艾伯維宣布，將以21億美元的價格收購體內CAR-T細胞療法開發商Capstan Therapeutics，以擴大自身免疫性疾病療法的產品線。
自2023年艾伯維的明星藥物阿達木單抗（修美樂）專利到期以來，艾伯維已斥資超過200億美元進行大手筆收購。該公司正在與Vertex、百時美施貴寶（BMS）等制藥巨頭在自身免疫藥物領域展開競爭。
艾伯維最新押注的Capstan基于mRNA技術開發CAR-T療法。通過此項交易，艾伯維將獲得Capstan公司包括脂質納米顆粒（tLNP）在內的核心平臺技術。該技術可通過重新編程細胞治療疾病，在自身免疫性疾病領域具有廣闊的潛力。
有市場研究數據顯示，CAR-T療法市場規模今年將突破110億美元，到2034年有望飆升至接近2000億美元的規模。
Capstan公司成立于2022年，由美國賓夕法尼亞大學醫學院頂尖團隊領銜。該公司科學團隊創始人陣容豪華，包括CAR-T先驅卡爾·瓊（Carl June）、布魯斯·萊文（Bruce Levine）、2023年諾獎得主、mRNA技術奠基人德魯·韋斯曼（Drew Weissman）以及體內CAR-T技術發明人喬納森·愛潑斯坦（Jon Epstein）等。Capstan擁有的核心平臺包括靶向脂質納米顆粒 (tLNP) 技術以及體內CAR-T細胞直接改造的疾病特異性mRNA有效載荷技術。
就在今年6月，Capstan團隊在頂級學術期刊《科學》雜志發表研究，證實脂質納米顆粒（tLNPs）可在體內對CAR-T細胞進行基因改造。該方法類似于mRNA疫苗，僅需簡單注射，就能在體內生成CAR-T細胞療法，無需實驗室細胞制造和體外擴增，有望解決當前CAR-T細胞療法工藝復雜、周期長、價格高昂等關鍵難題。
Capstan公司的抗CD19體內CAR-T細胞療法CPTX2309已于上個月正式開始一期臨床試驗，用于治療B細胞介導的自身免疫疾病。
自2017年以來，美國FDA已批準了6款用于治療B細胞惡性腫瘤的CAR-T細胞療法。與此同時，全球范圍內還有數百種自體和異體CAR-T細胞及CAR-NK細胞產品正在臨床試驗中。
目前已經獲批的CAR-T細胞療法均為體外細胞療法，但還存在諸如生產制造方面的挑戰，如成本、時間和規模，且需要進行淋巴細胞清除化療，還面臨病毒載體的潛在安全性問題，嚴重限制了CAR-T細胞療法的臨床應用。
“體內生成的CAR-T細胞療法有望成為未來更具潛力的解決方案，創造一種可擴展、現貨型、無需化療預處理、不受地域限制就能給藥的新療法。”一位細胞免疫學專家對第一財經記者表示。
上述專家稱，相比體內CAR-T療法在腫瘤方面的療效，他更看好該療法針對自身免疫性疾病的療效。“在腫瘤治療方面的挑戰是，嵌合抗原（CAR）如果整合不進T細胞，那么表達就不持久，腫瘤很難清除干凈，導致容易復發。”他說，此類療法要最終從臨床走向市場，還需要經歷漫長的驗證過程。
自身免疫疾病是CAR-T療法的新戰場。CAR-T細胞療法在治療B細胞介導的自身免疫疾病方面顯示出巨大潛力，包括系統性紅斑狼瘡、系統性硬化癥、重癥肌無力等疾病的治療。
近日，德國波鴻魯爾大學圣約瑟夫醫院研究團隊在《柳葉刀·神經病學》雜志上發表了全世界首個CAR-T治療嚴重自身免疫性神經疾病的臨床報告。這項研究包含兩例慢性炎癥性脫髓鞘性多神經病（CIDP）和自身免疫性郎飛結/結旁病患者，在接受抗CD19 CAR-T細胞治療數天后，致病性B細胞在血液中耗竭，在數月后，從間歇性無法行動和輪椅出行恢復至正常活動能力。
自身免疫藥物領域，艾伯維憑借利生奇珠單抗（Skyrizi）和烏帕替尼（Rinvoq）的成功，占據強勢地位，并迅速彌補修美樂的專利懸崖。預計到2027年，利生奇珠單抗和烏帕替尼兩款藥物的總銷售額將超過310億美元。
另據賓夕法尼亞大學創新中心（PCI）介紹，PCI曾幫助Capstan在種子輪和A輪融資中籌集了總計1.65億美元的資金，投資者包括輝瑞風險投資 (Pfizer Ventures)、拜耳 Leaps by Bayer、諾華風險投資基金（Novartis Venture Fund）、禮來和百時美施貴寶等。
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